Baillie Gifford 是 1908 年创立于爱丁堡的合伙制资管老店,以超长期、高信念的成长股投资著称——早期重仓 Amazon、Tesla、蔚来成为经典案例,「实际投资者」理念强调以 5-10 年视角持有改变世界的公司,AUM 约 $1200 亿。Insights 专栏发布其基金经理的投资观点与主题研究。
这篇讲的是美国一家生物技术公司Revolution Medicines,它研发了一种新药,能对付一种叫RAS的蛋白质——很多癌症(比如胰腺癌)就是靠这种蛋白质长起来的。之前的药大多只能对付“睡着”的RAS,它的新药能对付“醒着”的RAS,所以覆盖的癌症类型更广。临床试验显示,用这个药的患者平均多活了半年多,比化疗副作用小很多。对普通投资者来说,这意味着这家公司可能像当年的Alnylam一样,靠一款药就能赚大钱,但风险也很大:药还没上市,后续能不能卖得好、会不会被大公司收购都不确定。值得一看是因为它抓住了癌症治疗里一个老难题的新解法,但别冲动跟投。
一句话概括:作者对RevMed的RAS靶向药物daraxonrasib的前景高度乐观【乐观】,认为它有望解决肿瘤学最古老的难题之一,并在胰腺癌中实现显著生存获益。
| 标的 | 方向 | 作者态度一句话 | 关键数据 |
|---|---|---|---|
| RevMed(daraxonrasib) | 未明示(看好持有) | 认为该药物有潜力成为胰腺癌标准疗法并扩展至其他RAS突变瘤种,销售峰值或超100亿美元 | 中位总生存期13.2个月 vs 6.7个月;死亡风险降低60%;停药率1.2% vs 11.2% |
RevMed 试图解决肿瘤学最古老的难题之一:靶向 RAS 蛋白家族。 RAS 是一种信号蛋白,当它发生突变时,会驱动约三分之一的人类癌症。长期以来,RAS 被认为“不可成药”,科学家形容它像一个“油腻的球”,表面光滑、缺少小分子结合的明显凹槽。作者原话说 “RevMed is trying to solve one of oncology’s oldest problems: how to target rat sarcoma (RAS)” ——意即:“RevMed正试图解决肿瘤学最古老的问题之一:如何靶向大鼠肉瘤(RAS)。” 最紧迫的测试场景是胰腺导管腺癌(PDAC),约90%的PDAC肿瘤由RAS驱动,转移性PDAC五年生存率仅约3%。文章指出,该公司如果在这里有实质性改善,就是在解决真正的临床问题。
关键在于 RevMed 的靶向机制:在RAS处于“开启”状态(即积极驱动癌症生长)时将其抑制。 其领先药物 daraxonrasib 的 III 期 RASolute 302 试验结果显示:在既往治疗的转移性胰腺癌中,daraxonrasib 组中位总生存期为 13.2 个月,化疗组仅 6.7 个月,患者在研究期间的死亡风险降低 60%。作者强调 “daraxonrasib doubled median overall survival” ——意即:“daraxonrasib 使中位总生存期加倍”。因治疗相关不良事件停药的比例极低:daraxonrasib 组为 1.2%,化疗组为 11.2%。该数据在ASCO会议上获得全场起立鼓掌。下表为关键对比:
| 指标 | daraxonrasib 组 | 化疗组 |
|---|---|---|
| 中位总生存期 | 13.2 个月 | 6.7 个月 |
| 死亡风险降低 | 60% | – |
| 因不良事件停药比例 | 1.2% | 11.2% |
RevMed 选择独立推进商业化,而非早期合作,并为此储备了充足的资本。 文章指出,多数生物科技公司因缺乏选择而早期合作,但 RevMed 刻意保留控制权,理由是 RAS 生物学的复杂性不适合交给委员会。其融资使其有能力运行多个后期试验并准备上市。公司正在监管批准前建立大规模商业化团队,这种从科研驱动向商业驱动的转型正是投资者希望看到的。其核心资产 daraxonrasib 若成为胰腺癌标准疗法并扩展至其他 RAS 突变瘤种,未来年销售额可能超过 100 亿美元。
核心押注在于,RevMed 可能找到了一种可复用的方式攻击癌症最重要的驱动因素之一,而非单一癌种的单一场景。 机构视角偏差:Baillie Gifford 本身就是超配生物技术的长期持有者,其对不对称收益的乐观判断本身包含对持仓标的的乐观假设。